据 Orphalan SA 公司于 5 月 2 日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准 Cuvrior(trientine tetrahydrochloride，四盐酸盐曲恩汀)，用于治疗患有脱铜且对青霉胺耐受的成人稳定型威尔逊病。预计将于 2023 年初上市。此前，四盐酸盐曲恩汀已在欧盟获批，名为 Cuprior。
Cuvrior（四盐酸三环丁烷）
疾病：威尔逊氏病
批准机构：FDA
获批时间：2022.5.2
关于威尔逊氏病
威尔逊病又叫做肝豆状核变性，属于一种代谢性疾病，主要是由于先天性铜代谢障碍而引起，与遗传性因素密切相关。本病属于风湿性疾病当中的混合性结缔组织病，具体的是一种代谢性骨关节病。大量的铜沉积于脑以及肝脏等组织为威尔逊病的基本病理表现。其临床表现包括震颤、肌张力改变、自制力减退、情绪不稳、全身无力、食欲差以及肝区疼痛等。
关于Cuvrior
在过去70年里，青霉胺是唯一被批准的威尔逊病一线治疗药物，但约三分之一的患者出现不耐受。四盐酸三环丁烷是一种铜螯合剂，其主要作用机制是通过形成稳定的复合物从体内消除吸收的铜，然后通过尿排泄消除，同时螯合肠道中的铜，抑制其吸收。Cuvrior已被FDA认定为孤儿药，用于治疗对青霉胺不耐受的威尔逊病患者。
说明书
给药方式：口服。
禁忌症：对活性物质或列出的任何赋形剂过敏。
使用警告和注意事项：
- 当患者从另一种三联苯制剂中切换时，建议谨慎；
- 可降低血清铁水平，在缺铁性贫血的情况下，铁补充剂可能是必要的；
- 不推荐与锌组合使用。
不良反应：恶心、严重的缺铁性贫血、严重的结肠炎。
